生命科学行业一直专注于创新。制药公司和生物技术公司一直在寻找新物质来帮助某些疾病的治愈、某些疾病的免疫预防、某些疾病的症状减轻。他们在研发上花费了数十亿美元，致力于开发能够改善全世界人民健康生活的重磅炸弹疗法。然而，从一个想法的火花到临床试验、监管部门批准、再将该疗法推向市场可能需要数年时间。患者可能需要在余生中每天服用这些药物，以避开疾病带来的长期痛苦。但是，我们现在探求到一种全新疗法的边界，这是一种长期与科幻小说联系在一起的治疗方法——细胞和基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)，有能力令我们用一剂药物治愈一种疾病。
细胞和基因疗法（CGT）的进步可以深刻地影响我们的社会。想象一下，使用改造后的干细胞来治愈 1 型糖尿病或用一颗药丸就能消灭癌症？还可以想象一下，某种程度上，生命科学公司可以利用这些技术开发再生修复方法，可以对干细胞进行编程，使受损的肺组织、心肌或神经末梢再生，还可能逆转脊髓损伤，使瘫痪者恢复行走能力。这些疗法有两种不同类型，然而，两种类型都面临着扩大生产能力的挑战。
第一项技术，也是研究最多的技术，称为自体细胞疗法。在这个过程中，患者的干细胞被提取、处理或加工，然后回输给自己以治疗或预防疾病，或应对其他医疗状况。这些治疗方法具有很高的疗效，十多年来取得了积极成果，身体几乎不可能排斥这些细胞或引发潜在的致命免疫反应。然而，这是一种定制方法，需要几个复杂的步骤，既费时又费力。
另一种技术称为同种异体（也称为通用）疗法，它使用供体样本来创建主细胞库。这些细胞可被加工成干细胞空白模板，然后实验室可以对其进行改造以治疗特定疾病。这项技术可以扩大规模，但没有经过验证的记录。这种疗法存在一个重要挑战，由于这些细胞来自异体，免疫反应风险增加，因此可能需要免疫抑制疗法。
扩展这类产品的工艺流程的一个重大挑战是，在当前设定要求下需要巨大的空间。这种类型产品的生产制造需要实验室、无菌洁净室、气闸和培养室。为了简化这一过程，需要新的生产技术和系统。许多生命科学和合同开发与制造组织 (CDMO) 正在寻找简化的方法。他们正在开发一种自动化的封闭系统，以消除污染风险，同时减少体力劳动。许多公司正在开发利用封闭系统的下一代生产设施。但这只是这类产品生产制造革新的第一步。
最终，这类产品的生产制造模式可能最后演化成为所有制造过程都在一套密闭的自动化设备中完成。这种“一体式流程”将利用人工智能 (AI) 和机器学习 (ML) 来操作这个密闭的模块化系统，从而大大减少错误和污染的机会，同时最大限度地减少对手工操作的需求。这些设备将容纳培养和改造干细胞（包括自体和同种异体）所需的一切，包括温控生物反应器、二氧化碳培养箱和离心机，所有这些都处在无菌环境中。一旦细胞材料投料，设备将自行处理剩余所有工作。这种类型的发展的主要潜力是可以扩大规模，使这些治疗变得经济。这一结果可能会从根本上改变这些制造设施的设计方式。
模块化的一体式处理设备可以消除对洁净室的需求。由于它们是独立的单元，因此实际上可以让数百甚至数千个这些设备同时运行，并堆叠在一个仓库式的区域里。只要设备通电，人工智能就会不断地完成培养细胞的过程，并对它们进行改造以实现所需的任何功能。这种技术的发展可能会改变游戏规则，特别是对于使用自体细胞进行治疗的公司而言。它还将允许同种异体制造扩大生产。劳动力成本可能大幅度下降，同时却会促进多个小批量材料的开发。
这些创新疗法的发展将对生命科学行业的未来产生重大影响。知名企业正在对开发这些治疗方法进行大量投资，许多初创公司正在研究可以彻底改变医学的技术。一旦技术完善，我们将看到公司致力于消除或预防癌症、糖尿病、阿尔茨海默氏症或帕金森氏症等疾病的疗法。在帮助脊髓损伤患者恢复一些运动方面已经取得了可喜的成果。未来，科技公司可能有能力让受损器官再生或将我们的寿命延长数十年。
获得这种未来医药比以往任何时候都更接近现实，但仍有许多障碍需要克服。有能力扩大生产以使这些疗法变得经济实惠，将需要大量的研发资金来创建模块化的一体化工艺设备。但实现这一水平的进步也将导致制药和生物技术公司设计制造设施的方式发生根本性变化。设备将被紧凑地组合在一起，允许许多设备同时自主运行，几乎没有员工监督操作。这会是一个较今天而言巨大的变化，但这个变化将有利于工业界和人类。
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